美国FDA批准基因疗法Roctavian用于治疗严重血友病A患者

美国FDA批准BioMarin Pharmaceutical的基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）用于治疗严重血友病A患者。Roctavian是首个严重血友病A患者的基因疗法。