美国FDA批准Qalsody用于肌萎缩侧索硬化，百年顽疾迎来创新疗法

美国FDA加速批准，反义寡核苷酸疗法Qalsody（tofersen）用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）。这是美国FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法，也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。