美国FDA近期批准了一个肿瘤靶向药物Idhifa(enasidenib)上市,用于治疗异柠檬酸脱氢酶酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者。
美国时间2017年11月6日,FDA扩大了Zelboraf的适应症,用于一种罕见病Erdheim-Chester病(ECD)中存在基因BRAF V600突变的成年人患者的治疗,该药物也成为首个治疗ECD的药物。
美国时间2017年10月23日,由Alexion制药公司研发的单克隆抗体药物Soliris(商品名:Ecolizumab)被FDA批准扩展适应症,用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者。
恶性肿瘤目前仍然是严重威胁人类生命健康的重大疾病,嵌合抗原受体修饰的T细胞治疗手段(chimeric antigen receptor T cells, CAR-T),更是展现出令人振奋的临床疗效,具有广阔的应用前景。