reobisbemeda在薄脑膜转移性乳腺癌中获得FDA ODD

reobisbemeda在薄脑膜转移性乳腺癌中获得FDA ODD

FDA已授予铼(186Re) obisbemeda孤儿药资格，用于治疗患有轻脑膜转移的乳腺癌患者。

开发人员设计了186Re obisbemeda，用于对中枢神经系统(CNS)肿瘤进行高剂量靶向放疗。它被认为是治疗这种恶性肿瘤的理想放射性同位素，其特征包括半衰期短，攻击组织中的癌症的β能量，以及实现实时成像的γ能量。

Plus Therapeutics总裁兼首席执行官Marc H. Hedrick医学博士在新闻发布会上说:“获得FDA的孤儿药认定是对我们目前没有FDA批准的治疗方案的乳腺癌(轻脑膜转移)患者放射治疗候选药物的重要验证。“[孤儿药指定]状态，连同先前授予的快速通道指定，强调了[脑脊膜转移]新治疗方案的重要和迫切需要。”

研究人员目前正在1/2a期ReSPECT-LM试验(NCT05034497)中评估186Re obisbemeda在脑轻脑膜转移患者中的作用。根据先前公布的数据，试验A部分的10例患者接受的最大吸收剂量为85 Gy，辐射活度最高为26.4 mCi研究人员未观察到剂量限制性毒性，并报告在治疗后28天脑脊液肿瘤细胞计数平均减少53%。此外，在接受A部分治疗后存活的患者中，一半(n = 5/10)的中位总生存期(OS)为10个月。

这些发现于2023年8月在神经肿瘤学会(SNO)/美国临床肿瘤学会(ASCO) CNS癌症会议上发表。研究者将在2023年SNO年会上公布最新的试验结果。

“ReSPECT-LM临床试验的i期/ A部分数据令人鼓舞，”Plus Therapeutics首席医疗官Norman LaFrance医学博士在这些数据公布时的新闻发布会上说“在i期/ B部分，我们计划将剂量增加到最大耐受单剂量，同时与FDA合作在试验中实施多剂量。”

在多中心ReSPECT-LM试验的剂量递增部分，患者通过Ommaya水库接受单次5cc剂量的186Re obisbemeda。研究人员的研究设计基于改进的斐波那契剂量递增方案。

试验的主要终点是不良反应(ae)和严重ae以及剂量限制性毒性的发生率。次要终点包括总缓解率、缓解持续时间、无进展生存期和OS。

目前欧洲神经肿瘤协会(EURO)-欧洲肿瘤医学学会(ESMO)临床实践1型和2型任何原发性脑脊膜转移的18岁及以上患者均有资格参加该试验。额外的资格标准包括Karnofsky性能状态60 - 100和足够的肝脏和血液功能。

那些患有梗阻性或症状性脑积水，或脑室-腹膜或脑室-心房分流，缺乏可编程瓣膜或放置Ommaya储液器有禁忌症的患者不能参加试验。如果患者有明显的凝血异常，包括遗传性出血性素质或获得性凝血功能障碍，且存在不可接受的出血风险，则不适合入组。