出国看病资讯针对脑转移性黑色素瘤开发的基因工程细胞疗法

出国看病资讯针对脑转移性黑色素瘤开发的基因工程细胞疗法

已扩散到大脑的黑色素瘤患者的总生存期仅为四到六个月。利用免疫系统的力量攻击癌细胞的免疫疗法近年来因其彻底改变转移性黑色素瘤治疗的潜力而受到兴奋，但早期临床研究的结果表明，大多数患者的预后仍然很差。现在，布莱根妇女医院的科学家是麻省总医院布莱根医疗保健系统的创始成员，已经整合了多种治疗方法，以更有效地针对大脑中的黑色素瘤。在临床前研究中，科学家们成功地在模仿人类环境的复杂小鼠模型中激活了免疫反应。研究结果发表在《科学转化医学》上。——出国看病

“我们知道，在脑转移的晚期癌症患者中，静脉内和口服全身药物不能有效地靶向脑转移，”通讯作者Khalid Shah，MS，Ph.D.说，干细胞和转化免疫治疗中心主任（CSTI）和研究副主席在布里格姆和哈佛医学院和哈佛干细胞研究所（HSCI）的教师。“我们现在已经开发出一种新的免疫治疗方法，该方法是可持续的，并且可以局部递送到肿瘤。我们相信，局部提供的免疫疗法代表了我们将如何治疗大脑转移的未来。——出国看病

科学家设计的疗法使用工程化的“双胞胎干细胞模型”来最大限度地攻击已经扩散到大脑中称为软脑膜的癌细胞。一种干细胞释放一种杀死癌症（溶瘤）病毒，这种策略以前已被证明有望减少肿瘤生长。使用干细胞递送病毒可以放大可以释放的病毒量，并确保病毒在释放到癌细胞上之前不会被循环抗体降解。——出国看病

然而，溶瘤病毒也会破坏释放它的细胞，使其成为一种不可持续的治疗选择。因此，科学家们使用CRISPR / Cas9基因编辑来创建第二个干细胞，该干细胞不能被溶瘤病毒靶向，而是释放增强免疫系统以帮助抵抗癌症的蛋白质（免疫调节剂）。——出国看病

双胞胎干细胞可以通过鞘内注射递送，这是一种已经用于治疗其他疾病的技术。与近年来出现的其他免疫疗法不同，它不需要反复给药。作者强调，这种方法可用于其他脑转移癌症，如肺癌和乳腺癌，并正在努力为这些癌症设计类似的治疗方法。——出国看病

值得注意的是，作者能够设计一个临床前小鼠模型，忠实地代表具有软脑膜转移的黑色素瘤的人类模型，他们用它来测试他们的治疗。他们发现，该疗法成功地激活了模仿人类反应的模型中的免疫反应，提高了该疗法在I期试验中成功的可能性，作者希望在不久的将来启动该试验。——出国看病

“许多看起来很有前途的生物疗法往往在I期或II期临床试验中失败，部分原因是临床前模型没有真正复制临床环境，”Shah说。“我们意识到，如果我们不解决这块拼图，我们将永远在追赶。我不认为在过去的20年里，我们还没有像现在这样接近治愈大脑中的转移瘤。——出国看病