出国看病资讯碱基编辑T细胞疗法治疗难治性白血病的进一步希望

出国看病资讯碱基编辑T细胞疗法治疗难治性白血病的进一步希望

三名复发性T细胞白血病的年轻患者现已接受碱基编辑T细胞治疗，这是伦敦大学学院（UCL）和大奥蒙德街儿童医院（GOSH）“从工作台到床边”合作的一部分。——出国看病

发表在《新英格兰医学杂志》上的NHS临床试验数据显示了如何使用尖端的基因编辑技术对供体CAR-T细胞进行改造，以改变其DNA代码的单个字母，以便它们可以对抗白血病。

分享了在三名患者中使用这些细胞的经验，其中包括来自莱斯特的13岁的Alyssa，她去年是世界上第一个接受T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）试验的人*。这是一种白细胞癌，通常用化疗治疗，但如果复发，可能很难清除。——出国看病

在接受细胞的四周内，Alyssa的白血病无法检测到，她继续进行成功的骨髓移植，并且几乎一年后仍然很好，在家里。——出国看病

第二名青少年在类似的时间段内清除了他们的白血病，现在在移植后正在家中康复。可悲的是，虽然第三个孩子对CAR-T细胞疗法有反应，但他们的病程因严重感染而变得复杂，他们的家人同意临床团队转向姑息治疗。——出国看病

碱基编辑技术的首次人类应用是由伦敦大学学院的一组研究人员设计和开发的，由Waseem Qasim教授（伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所和GOSH名誉顾问）领导，与Robert Chiesa博士和GOSH的骨髓移植/CART/血液学团队合作。——出国看病

伦敦大学学院细胞和基因治疗教授Waseem Qasim教授说：“很高兴能够看到来自多个团队的长期工作成果，并被用于新的治疗方法。现在还为时过早，我们需要更多的随访和治疗更多的患者，以了解它可能如何影响长期治疗。——出国看病

Robert Chiesa博士说：“在诸如此类的临床试验中，受癌症影响的儿童在诸如此类的临床试验中能够获得创新策略，这一点非常重要。像GOSH这样的研究型医院为开发实验方法提供了理想的环境，这些方法可能会为预后非常差的儿童带来希望。这是可能的，因为科学家，医生，护士和为这些儿童及其家庭工作的联合专业人员的奉献精神。——出国看病

为了为这项研究生成“通用”抗T细胞CAR-T细胞库，研究人员使用了健康的供体T细胞。然后，他们使用“碱基编辑”对细胞进行了更改，该碱基通过化学转换携带特定蛋白质指令的单核苷酸碱基（DNA代码的字母）来防止它们产生。——出国看病

步骤是：

去除现有的受体，以便来自供体的T细胞可以在没有匹配的情况下储存和使用 - 使它们“通用”。

删除称为CD7的“标志”，将其标识为T细胞（CD7 T细胞标记）。如果没有这一步，旨在识别和攻击癌细胞的T细胞也可能相互残杀。

删除第二个称为CD52的“标志”。这使得编辑的细胞对治疗过程中给予患者的一些强效药物不可见。

添加嵌合抗原受体（CAR），可识别白血病T细胞上的CD7 T细胞受体。这些细胞开始武装起来对抗CD7，并识别并对抗T细胞白血病。——出国看病

Qasim教授说：“碱基编辑涉及改变DNA代码的单个字母以改变信号并停止基因表达，而不必切割染色体。它非常适合工程T细胞。——出国看病

这种治疗的临床试验仍然开放，旨在招募多达10名NHST细胞白血病患者，他们已经用尽了NHS儿童白血病专家转介的所有常规治疗方案。患者在GOSH的骨髓移植科接受骨髓移植治疗，由BMT/CART/血液学团队治疗。任何有资格接受NHS治疗并对此试验感兴趣的患者都应联系其专业医疗保健提供者。——出国看病

如果证明是广泛成功的，这些团队希望它可以提供给更多的儿童，并在他们病情减轻的治疗过程中更早地提供。有了额外的资金，他们还希望将来能为成年人提供它。——出国看病

研究人员还认为，碱基编辑技术可用于多种其他条件，其中单个DNA字母的变化会导致镰状细胞病等疾病。——出国看病

Qasim教授解释说：“该技术本身也可以用于纠正某些遗传性疾病，如镰状细胞病。随着技术的成熟并被证明是安全的，它可以得到相当广泛的应用，尽管需要仔细测试和长期研究。

这些细胞是由伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所的Qasim教授领导的长期研究计划的一部分制造的。Qasim教授一直是使用创新基因编辑技术开发新的CAR-T细胞治疗方法的先驱。——出国看病