长效细胞治疗治愈白血病患者

长效细胞治疗治愈白血病患者

2010年，医生用一种实验性基因疗法治疗了道格·奥尔森的白血病，这种疗法将他的一些血细胞转化为癌症杀手。十多年后，他的身体里没有癌症的迹象。

据宾夕法尼亚大学医生称，这种治疗方法治愈了奥尔森和第二名患者，他们说这是第一次对这种疗法进行了这么长时间的研究。

"我现在做得很好。我仍然非常活跃。直到2018年，我一直在跑半程马拉松，"75岁的奥尔森说，他住在加利福尼亚州普莱森顿。"这是一种治疗方法。他们不会轻易使用这个词。

他的医生在周三发表在《自然》杂志上的一项研究中描述了这两例病例。他们说，这两个例子表明，这种称为CAR-T细胞疗法的治疗方法可以立即攻击癌症，然后在体内停留多年，并在那里进化以阻止疾病。这种所谓的"活药"现在被世界各地成千上万的人用来治疗某些血癌。

根据结果，"我们现在可以得出结论，CAR-T细胞实际上可以治愈白血病患者，"该研究的作者之一Carl June博士说。

一次性治疗包括收集患者自己的T细胞，这是免疫系统的关键白细胞，并在实验室中对它们进行基因改变，以便它们能够发现并攻击癌细胞。修饰的细胞通过IV返回给患者。

当奥尔森接受治疗时，他已经与癌症斗争多年了。当医生在1996年诊断他患有慢性淋巴细胞白血病时，他说："我以为我还有几个月的生命。

他最终接受了化疗，他的医生大卫·波特（David Porter）博士一度建议他可能需要骨髓移植。波特还提出了加入CAR-T治疗研究的想法。新罕布什尔州一家实验室产品公司的首席执行官奥尔森表示，他对科学感到兴奋，并渴望避免移植。

这张由家人提供的2021年照片显示了加利福尼亚州普莱森顿的道格·奥尔森（Doug Olson），位于俄勒冈州本德。2010年，医生用一种实验性基因疗法治疗了奥尔森的白血病，这种疗法将他自己的血细胞转化为癌症杀手。十多年后，他的身体里没有癌症的迹象。图片来源：通过美联社拍摄家庭照片

接受治疗几周后，他感到恶心了大约一个星期，住院了三天。

"就在下个星期，他让我坐下来，他说，'我们在你的身体里找不到一个癌细胞，"奥尔森回忆道。

另一名患者，退休的惩教官员比尔·路德维希（Bill Ludwig）也有类似的结果。

研究人员说，随着时间的推移，修饰的细胞进化了，许多细胞变成了与杀癌细胞一起工作的"辅助"细胞。辅助细胞最终在两名患者中都变得占主导地位。

研究作者J. Joseph Melenhorst表示，他们能够使用新技术分离和分析细胞，这使他们对它们如何在患者体内持续存在有了"非常好的洞察力"。

圣路易斯华盛顿大学的Armin Ghobadi博士是癌症基因和细胞免疫疗法的专家，他称这些发现"令人难以置信"。虽然"治愈"这个词很少用于癌症，但他说，这些患者似乎"最有可能"被治愈。

他对CAR-T细胞的持久性和活体药物的进化方式很感兴趣。

"这真的很漂亮，"没有参与这项研究的Ghobadi说。

这张由家人提供的2022年照片显示了加利福尼亚州普莱森顿的道格·奥尔森（Doug Olson）在加利福尼亚州约书亚树国家公园（Joshua Tree National Park）的照片。2010年，医生用一种实验性基因疗法治疗了奥尔森的白血病，这种疗法将他自己的血细胞转化为癌症杀手。十多年后，他的身体里没有癌症的迹象。图片来源：通过美联社拍摄家庭照片

June说，在这一点上，成千上万的患者正在接受CAR-T细胞疗法的治疗，这些疗法已被世界各地的卫生当局批准用于某些血癌，包括美国食品和药物管理局。该机构于2017年首次批准了由Penn和制药商Novartis开发的用于儿童白血病的CAR-T疗法。

《自然》杂志的研究部分由诺华生物医学研究所支付，部分由美国国立卫生研究院拨款支付。

科学家们希望看到CAR-T疗法在未来更广泛地用于其他癌症。去年，一种CAR-T细胞疗法被批准用于多发性骨髓瘤，这是成人骨髓最常见的恶性肿瘤。根据白血病和淋巴瘤协会的数据，白血病，淋巴瘤和骨髓瘤预计将占去年美国190万新发癌症病例的不到10%。

"但最大的科学挑战 - 这是一个很大的挑战 - 是如何在实体癌中发挥作用，"就像肺癌，结肠癌和其他地方一样，June说。

即使在血癌中，也存在挑战。这些疗法很昂贵，仅药物就要花费数十万美元。还有显着副作用的风险，包括称为"细胞因子释放综合征"的免疫过度反应和与神经系统相关的问题，如脑肿胀。

两位Penn患者在治疗后都表现得非常好。路德维希与妻子乘坐房车环游全国，庆祝家庭里程碑，然后于去年年初因COVID-19并发症去世。

奥尔森说，他非常感谢医生使用尖端科学拯救他的十年生活。

"改变的是希望的维度。发现的步伐让你叹为观止，"他说。"这是一个全新的世界。