出国看病资讯FDA提交莫美洛替尼治疗骨髓纤维化的新药申请

出国看病资讯FDA提交莫美洛替尼治疗骨髓纤维化的新药申请

FDA正在考虑将高选择性JAK抑制剂莫美洛替尼用于治疗骨髓纤维化患者，此前该适应症提交了新的药物申请。——出国看病

根据开发商SierraOncology的新闻稿，莫美洛替尼的新药申请已提交给FDA，用于治疗骨髓纤维化患者。——出国看病

作为MOMENTEUM期试验（NCT04173494）的一部分，该药物与达那唑相比，在先前接受Janus激酶抑制剂（JAK）治疗且有症状和贫血的骨髓纤维化患者中进行了评估。在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表的试验结果表明，莫美洛替尼组总症状评分降低率降至或大于50%的主要终点为25%，而达那唑组为9%。——出国看病

此外，研究人员报告说，实验组的输血独立率为31%，而对照组为20%，每组分别为23%和3%的脾反应率为35%或更高。40%的患者和6%的患者的脾反应率也分别为25%或更高。——出国看病

“今天对SierraOncology的每个人和我们所服务的患者来说都非常重要。该团队设计了一项有针对性的研究，以解决未满足的最高需求，并在大流行期间取得了令人难以置信的成果。我们很高兴代表骨髓纤维化患者提交此NDA，并期待在未来几个月内与FDA合作，“SierraOncology总裁兼首席执行官StephenDilly，MBBS博士在一份新闻稿中说。“我们非常感谢多年来参与莫洛替尼试验的患者和研究人员，使实现这一里程碑成为可能。——出国看病

该研究的其他发现强调了实验组总体生存率改善的趋势，根据第24周和整体的数据。

在安全性方面，54%的实验组患者报告了3级不良反应（AEs），而对照组为65%。此外，每组严重AE的发生率分别为35%和40%。常见的非血液系统AE包括腹泻、恶心、虚弱、瘙痒和血肌酐升高。——出国看病

“在ASCO接受我们的关键3期研究数据的口头报告-这表明莫美洛替尼在所有预先指定和关键的次要终点上都取得了统计学上显着和临床上重要的疗效-对于SierraOncology来说确实是一个重要的时刻，”SierraOncology首席医疗官BarbaraKlencke博士说。2“[这些数据]证明了莫美洛替尼作为一系列有症状和细胞减少症的骨髓纤维化患者（包括贫血和血小板减少症患者）的真正潜在用途。——出国看病

莫美洛替尼是JAK1/JAK2和ACVR1/ALK2的选择性口服抑制剂，是同类药物中第一种在骨髓纤维化的关键特征（症状，脾反应和贫血）方面显示出阳性结果的药物。——出国看病