进步无生存没有看到与雷戈拉菲尼布在高级和弦

进步无生存没有看到与雷戈拉菲尼布在高级和弦

第二阶段试验没有发现在晚期或转移性色谱瘤患者中，使用regorafenib无进展生存的重大益处。

根据在2021年欧洲医学肿瘤学会大会。

调查人员的结论是，这些发现对局部晚期或转移性不治之症患者的再戈拉芬尼没有好处。此外，这里"没有有趣的活动"来建立未来的组合。

在6个月时，40%（n=6/14）被分配到regorafenib的患者是无进展的。在安慰剂手臂中，5例患者中有2例没有进展，无进展率（PFR）为40%。如果至少10名患者在6个月内没有进展，那么雷戈拉费尼布治疗将被视为成功。

REGOBONE是一项5臂非比较研究，评估常规高等级骨肉瘤、骨骼尤因肉瘤、中级或高级软骨瘤和和弦瘤以及骨或软组织转移性CIC重新排列的肉瘤患者的再戈拉芬尼的疗效和安全性。符合条件的成年人在进入学习后6个月内集中确认了局部晚期或转移性和弦瘤，但无法治愈，并患有渐进性疾病。

患者可能治疗天真或接受不超过2个先前的治疗线。所有患者的ECOG性能评分为0或1。

以前接受过VEGFR抑制剂治疗、5年内有任何其他恶性肿瘤或有严重心血管功能障碍的患者不符合资格。那些在入学后28天内接受过重大外科手术、开放活检或重大创伤的人也被排除在外。

从2016年3月到2020年2月，有27名和弦瘤患者被登记到和弦瘤组。16名患者被分配到160毫克regorafenib每天21天，在28天的周期加上最好的支持性护理（BSC），直到疾病进展根据RECIST1.1标准，不容忍或撤回同意：7被分配到安慰剂。如果调查人员确定雷戈拉菲尼布提供临床益处，经历疾病进展的雷戈拉费尼布手臂上的患者可以继续治疗。安慰剂手臂上的患者在客观肿瘤进展后交叉到开放标签的再戈拉芬尼。

主要终点是6个月PFS速率，而主要次要终点是总体生存（OS）和安全性。治疗组之间没有正式的统计比较。

实验组的中位年龄为67.5岁（范围，33-85岁），安慰剂组为54岁（范围，32-70岁）。16名可评估的患者是男性。雷戈拉费尼布组的9名（56.2%）患者在安慰剂组的ECOG表现得分为1，安慰剂组的5（71.4%）也是如此。

在regorafenib组，37.5%的患者患有转移性疾病，62.5%的患者患有局部晚期疾病。安慰剂组的这一数字分别为14.3%和85.7%。

在22.2个月的中位随访中位数，PFS中位数分别为8.2个月和10.1个月与regorafenib和安慰剂。

实验组的OS中位数为28.3个月，但尚未达到安慰剂。在6个月时，安慰剂的操作率为88%和83%。12个月操作系统利率分别为88%和67%。

安慰剂组的所有患者都有渐进性疾病，但只有4（57%）的患者交叉。一名患者撤回同意，1人死亡，1名不符合资格。

25名患者可评估为安全。在双盲期，最常见的3级或3级以上与雷戈拉芬尼布有关的不良事件（AES）是手足皮肤反应（22.2%）、高血压（16.7%）和腹泻（16.7%）。

两名（11.1%）被分配到雷戈拉芬尼的病人有3级或以上的药物相关严重AES。胰腺炎和胆囊炎各发生1起，1名患者两次患上肺炎。安慰剂组有一个3级或3级以上与药物有关的严重AE，这是癫痫病例。

没有因毒性而停止治疗安慰剂的患者。两个（28.6%）有剂量中断，1个（14.3%）有剂量减少。

五个（31.2%）由于AES而停止了实验组的治疗。8（50.0%）有剂量中断，11（68.8%）有剂量减少。

在2020年ESMO虚拟大会上，REGOBONE的调查结果显示，与尤因肉瘤患者的安慰剂相比，Regorafenib改进了24个月的PFS，但未能在8周内达到未进展的主要终点。2至少有14名患者必须在8周内获得自由进展，才能将试验视为成功。13患者在安慰剂组达到主要终点，而安慰剂组为1。