依氟鸟氨酸被FDA批准用于高危神经母细胞瘤

依氟鸟氨酸被FDA批准用于高危神经母细胞瘤

FDA已批准依氟鸟氨酸（Vaniqa）用于治疗成人和儿童高危神经母细胞瘤（HRNB）患者，这些患者对先前的多药、多模式治疗（包括抗GD2免疫疗法）有部分反应或更好。

研究

依氟鸟氨酸在一项外部对照试验中进行了评估，该试验比较了作为研究组的研究 3b （NCT02395666） 的结果与作为临床试验衍生的外部对照组的研究ANBL0032的结果。

在研究 3b 中，共有 105 名 HRNB 患者根据体表面积接受了每日两次剂量的口服依氟鸟氨酸治疗;患者接受治疗直至疾病进展、出现不可接受的毒性或长达 2 年。

此外，外臂包含 1241 名患者，他们在儿科 HRNB 人群中接受了 dinutuximab （Unituxin）、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子、白细胞介素-2 和顺式维甲酸与单独使用顺式维甲酸治疗。

在研究 3b 中，共有 105 名 HRNB 患者根据体表面积接受了每日两次剂量的口服依氟鸟氨酸治疗;患者接受治疗直至疾病进展、出现不可接受的毒性或长达 2 年。

在研究 3b 中，共有 105 名 HRNB 患者根据体表面积接受了每日两次剂量的口服依氟鸟氨酸治疗;患者接受治疗直至疾病进展、出现不可接受的毒性或长达 2 年。

主要疗效发现

研究人员报告，根据方案规定的初步分析，无事件生存期 （EFS） 的 HR 为 0.48（95% CI，0.27-0.85），总生存期 （OS） 的 HR 为 0.32（95% CI，0.15-0.70）。该研究的研究人员还在患者亚群中进行了补充分析，因为外部控制研究设计带来了“治疗效果估计的不确定性”。从分析中，研究人员确定 EFS 的 HR 为 0.43（95% CI，0.23-0.79）至 0.59（95% CI，0.28-1.27），OS 的 HR 为 0.29（95% CI，0.11-0.72）至 0.45（95% CI，0.21-0.98）。

安全

研究 3b 中发现的常见毒性包括实验室异常、腹泻、咳嗽、鼻窦炎、肺炎、上呼吸道感染、结膜炎、呕吐、发热、过敏性鼻炎、中性粒细胞减少、丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶升高、听力损失、皮肤感染和尿路感染。