FDA批准Pegcetacoplan用于阵发性夜间血红蛋白尿

FDA已经批准pegcetacoplan（Empaveli）用于治疗正在接受治疗的成人阵发性夜间血红蛋白尿和从C5抑制剂依库珠单抗（Soliris）和拉伏珠单抗（Ultomiris）转换的患者。

此项决定基于PEGASUS 3期研究的数据，该药物在第16周血红蛋白水平和基线水平变化方面表现出优于依库珠单抗的基线，达到了试验的主要终点，调整后血红蛋白的均值增加了3.84g/dL（P<.0001）。此外，发现pegcetacoplan在避免输血的作用上不低于依库珠单抗。具体而言，接受pegcetacoplan治疗的患者中有85％在16周内无输血，而接受依库丽单抗治疗的患者中只有15％。

值得注意的是，pegcetacoplan的处方信息中带有黑框警告，因为该药剂可能会增加脑膜炎球菌和其他包膜细菌引起的严重感染的风险，这些细菌如果不及早发现和治疗，可能会迅速威胁生命或致命。

pegcetacoplan的监管机构已批准了风险评估和缓解策略（REMS）。因此，开药者必须向患者告知严重感染的风险，向患者提供REMS教育材料，并确保患者接种了包膜细菌疫苗。

接受pegcetacoplan治疗的患者中最常见的严重不良反应是感染（5％）。最常见的毒性反应是注射部位反应（39％），感染（29％），腹泻（22％），腹痛（20％），呼吸道感染（15％），病毒感染（12％），和疲劳（12％）。接受pegcetacoplan治疗的患者无脑膜炎病例，无死亡报告。