出国看病资讯FDA授予AUM302用于神经母细胞瘤的孤儿药资格

出国看病资讯FDA授予AUM302用于神经母细胞瘤的孤儿药资格

多激酶抑制剂AUM302获得了FDA的孤儿药指定，用于治疗神经母细胞瘤。——出国看病

根据AUM Biosciences的新闻稿，AUM302是一种针对PI3K，PIM和mTOR的同类首创多激酶抑制剂，已获得FDA对神经母细胞瘤患者的孤儿药指定。——出国看病

临床前研究结果已经确定，在诊断为高风险神经母细胞瘤的儿科人群中，化疗加 PIM、PI3K 和 mTOR 抑制治疗可以产生更好的结果、抑制癌细胞生长并预防耐药性。早期数据还表明，AUM302表现出积极的耐受性和良好的药物特性。——出国看病

“AUM302有可能成为治疗神经母细胞瘤的同类首创多激酶抑制剂，”AUM Biosciences创始人兼首席执行官Vishal Doshi在新闻稿中表示。“FDA的决定加强了我们的药物开发策略和临床试验设计的实力，以提供负担得起，安全和有效的肿瘤治疗。——出国看病

孤儿药指定授予用于治疗、诊断和预防影响不到 200，000 名患者的罕见疾病的药物和生物候选药物。该指定有助于提供某些益处，在药物在其预期适应症中获得批准后，支持药物的临床开发长达 7 年的市场独占权。——出国看病

AUM302 设计用于将泛 PIM 激酶、泛 PI3K 和 mTOR 抑制结合在 1 种口服药物中。多靶点策略被设计为1个分子，具有抑制多个关键细胞内途径的能力，同时也抑制生长和抗性。

根据早期研究，发现该药剂在体外与单一PI3K抑制相比有效。2该研究的目的是研究克服PI3K耐药性的可能途径。AUM302在代表47种肿瘤类型的700个细胞系中被评估为神经母细胞瘤。此外，在神经母细胞瘤患者驱动的异种移植模型中，AUM302导致细胞凋亡，分化肿瘤细胞和N-Myc蛋白水平降低。该药物的机制还改善了标准细胞毒性化疗药物的效果，包括顺铂、多柔比星和依托泊苷。——出国看病