出国看病资讯FDA授予孤儿药，快速通道指定CV-01给予复发性胶质母细胞瘤的声动力学治疗

出国看病资讯FDA授予孤儿药，快速通道指定CV-01给予复发性胶质母细胞瘤的声动力学治疗

CV-01超声动力学治疗的递送已被FDA授予孤儿药指定和快速通道指定，用于治疗复发性胶质母细胞瘤。——出国看病

根据Alpheus Medical的新闻稿，孤儿药指定和快速通道指定被授予CV-01提供声动力学治疗，作为复发性胶质母细胞瘤和其他恶性胶质瘤患者的治疗策略。——出国看病

患者目前正在参加一项1期试验（NCT05362409），评估5-ALA加CV01超声在复发性高级别胶质瘤人群中的输送。首次人体试验将评估该平台的安全性，最佳应用和有效性。该方案是一种非侵入性药物/设备组合，旨在通过低强度弥漫超声靶向整个半球的癌细胞。该策略可用于门诊，无需影像学检查。——出国看病

“胶质母细胞瘤的弥漫性，通常跨越半球，使其成为一种极具治疗挑战性的疾病。很少有有效的选择，导致患者预后不佳，并且是一种普遍致命的疾病，“脑肿瘤中心主任兼Northwell Health神经病学和神经外科研究所临床试验的主要研究员Michael Schulder博士在新闻稿中说。“Alpheus的声动力学疗法使整个半球的非侵入性弥漫性治疗成为可能。它有可能改变高级别胶质瘤治疗的格局，我们很高兴能成为这项重要研究的一部分。——出国看病

研究方案包括口服 5 氨基葡萄球蛋白酸，剂量为 20 mg/kg，每 4 周一次，加每 4 周一次 CV01 超声。该研究估计有33名患者入组1期。主要终点是不良反应发生率和确定最大耐受剂量。次要终点包括RANO标准的总缓解率、缓解持续时间、总生存期和无进展生存期。

纳入标准包括在筛查时世界卫生组织状态小于 2，既往确诊为高级别胶质瘤，以及复发的影像学证据，或单灶性或多灶性肿瘤。患者还需要年满 18 周岁，且世界卫生组织状态为 2 岁或以下。排除标准包括原发性幕下或脑干肿瘤、原发性脊髓肿瘤、半球疾病或无法接受 MRI 或接受基于钆的造影剂。——出国看病

“FDA快速通道和孤儿药指定是重要的里程碑，突出了脑癌领域创新的重要性，”Alpheus Medical首席执行官兼创始人Vijay Agarwal博士总结道。“建立在非常成功的临床前计划的基础上，我们相信我们专有的[声动力学疗法]平台是一个游戏规则的改变者，并有可能显着推进胶质瘤的治疗。——出国看病