FDA接受NMIBC中N-803 + BCG的重新提交BLA

FDA接受NMIBC中N-803 + BCG的重新提交BLA

根据ImmunityBio, Inc.的一份新闻稿，FDA已经接受了N-803 (Anktiva)联合卡卡苗(BCG)的生物制剂许可申请(BLA)的重新提交，作为治疗BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)患者的原位治疗。

FDA此前曾在2023年5月拒绝批准N-803 + bc2, FDA在观察到其对开发商第三方合同制造组织的许可前检查相关缺陷后，发布了一份完整的回应函重新提交的BLA构成了对FDA先前完整回复函的完整回复;fda已设定2024年4月23日的新处方药用户收费法案(PDUFA)日期，以决定是否批准N-803加BCG用于该适应症。

“我们很高兴FDA接受了ImmunityBio重新提交的BLA作为一个完整的回应，在我们进行了富有成效的互动之后，导致了重新提交，”ImmunityBio执行主席兼全球首席科学和医疗官Patrick Soon-Shiong医学博士在新闻发布会上说我们期待与该机构密切合作，最终完成审查，并将这种重要的免疫增强疗法带给膀胱癌患者。”

研究人员目前正在1b/2b期QUILT-2.005试验(NCT02138734)和2/3期QUILT-3.032试验(NCT03022825)中评估N-803 + BCG对BCG-naïve NMIBC成年患者的治疗效果。

根据NEJM Evidence先前发表的研究结果，QUILT-3.032试验的研究人员报告了a队列中完全缓解(CR)率为71.0% (95% CI, 59.6%-80.3%)，其中包括膀胱内N-803加bcg治疗的患者。4此外，有反应的患者中位CR持续时间为26.6个月(95% CI, 9.99 -未达到[NR])。

在整个队列B中，包括bcg无反应的高级别Ta或T1乳头状NMIBC患者，估计12个月无病生存率(DFS)为55.4% (95% CI, 42.0%-66.8%)。研究人员还强调了该队列中位DFS为19.3个月(95% CI, 7.4-NR)。

在试验中报告的最常见的治疗不良反应包括排尿困难、尿疹和血尿，这些都是膀胱内注射卡介苗的预期结果。

“这些数据进一步加深了我们对N-803的独特作用的理解，它可能促进自然杀手和T细胞的增殖，同时协同增强卡介苗的功效，”Soon-Shiong在这些数据发表时的新闻发布会上说

在QUILT-3.032研究中，患者接受50 mg膀胱内BCG加400 μg膀胱内N-803。

队列A的主要终点是3个月和6个月时cr的发生率。队列B的主要终点是12个月时的DFS。

组织学证实为移行细胞癌高级别亚型的18岁及以上的NMIBC患者，经尿道切除手术后无可切除的疾病，可以参加QUILT-3.032研究。患者还需要组织学证实存在bcg无反应的原位癌，ECOG表现状态为0到2才入组。