出国看病资讯尼罗加西坦在进展的类去甲型肿瘤中产生阳性结果

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3期DeFi研究的结果表明，用尼罗加西他治疗在进展中的类肿瘤患者中达到了试验的终点。

根据开发商SpringWorks Therapeutics的新闻稿，研究人员报告了双盲安慰剂对照3期DeFi试验（NCT03785964）的积极顶线发现，评估了使用尼加西他作为治疗患有进展性desmoid肿瘤的成年患者的治疗。——出国看病

该研究在尼罗加西坦与安慰剂相比显示出统计学上显着改善后，达到了其无进展生存期（PFS）的主要终点。与安慰剂相比，尼罗加西坦使疾病进展风险降低71%。与安慰剂相比，研究性口服γ-分泌酶抑制剂在客观反应率和患者报告结局（PRO）方面也取得了统计学上的显着改善，达到了试验的次要终点。——出国看病

nirogacestat的新药申请预计将于2022年下半年提交给FDA。

“Desmoid肿瘤是侵袭性软组织肿瘤，可导致患者严重的负面结果，包括长期疼痛，毁容和截肢。在极少数情况下，当重要器官受到影响时，去腭瘤也可能危及生命，“SpringWorks首席执行官Saqib Islam在一份新闻稿中说。“今天的公告代表了我们实现将第一个批准的疗法引入desmoid肿瘤社区的目标的重要里程碑。我们期待与FDA分享DeFi试验数据，并在今年晚些时候的医学会议上展示详细的研究结果。——出国看病

在安全性方面，nirogacestat具有可控的安全性，并且耐受性良好。值得注意的是，大多数能够生育儿童的个体都经历了与卵巢功能障碍一致的不良反应，尽管大多数毒性与先前报告的发现一致。——出国看病

该试验共招募了142名患者，他们被随机分配接受150mg尼罗加西他或安慰剂，每日两次。为了参加试验，患者被要求在第一剂研究治疗后的12个月内肿瘤进展20%或更多。此外，患者在筛查时需要具有0至2的ECOG体能状态以及足够的器官和骨髓功能。那些患有吸收不良综合征或先前存在的阻碍吸收的胃肠道疾病，筛查时QT间期异常或使用已知延长QT或QTcF间期的伴随药物的人被排除在研究之外。——出国看病

该试验的主要终点是通过盲法独立中心评价获得PFS，关键的次要和探索终点包括安全性，总体反应率，反应持续时间，肿瘤体积的变化和PRO。——出国看病

FDA和欧盟委员会都为软组织肉瘤患者指定了nirogacestat孤儿药。该药物还获得了用于治疗进行性、不可切除、复发性或难治性去粒样肿瘤或深部纤维瘤病的突破性治疗名称。——出国看病