esa不能改善低风险骨髓增生异常综合征患者的Hb水平

esa不能改善低风险骨髓增生异常综合征患者的Hb水平

根据一项回顾性观察性队列研究的结果，大多数接受促红细胞生成药物(esa)或其他一线治疗方案的低风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者的血红蛋白(Hb)水平没有显著改善。

研究人员报告，41%的患者在一线治疗期间Hb增加至少1.5 g/dL。在这些患者中，44%接受esa治疗的患者(n = 143)和32%接受其他一线治疗的患者(n = 31)的Hb升高1.5 g/dL或更高。在接受esa治疗的患者和接受其他一线治疗的患者中，首次缓解的中位时间分别为1.9个月(范围0.03-63.0)和1.8个月(范围0.03-21.0)，中位缓解持续时间(DOR)为9.7个月(范围0.03-107.0)和5.2个月(范围0.3-81.0)。

在第一行接受esa的病人中,Hb增加持续时间的中位数是12.1个月(范围0.3 - -45.0)对于那些血清促红细胞生成素(EPO)水平不高于200 U / L (n = 27)和2.6个月(范围0.03 - -13.0)对于那些EPO水平高于200 U / L (n = 6)。对于那些接受其他类型的一线治疗,基线EPO水平的200 U / L或更低(n = 4), Hb增加持续时间的中位数是2.5个月(范围1.0 - -50.0)。

在该研究的所有患者中，10%的患者经历了疾病进展为高风险MDS或急性髓系白血病(AML)。此外，9%接受esa治疗的患者和10%接受其他类型治疗的一线患者出现疾病进展。研究人员还报告，8%的总体人群、8%的一线接受esa治疗的患者和8%接受其他一线治疗的患者发生了第二次血液恶性肿瘤。

这项回顾性研究的研究人员评估了2014年后在美国(n = 351)和欧盟(n = 70)接受治疗的421例低风险MDS患者的特征、一线治疗模式和临床结果。数据来自美国患者的COTA Vantage和欧盟患者的BC平台。

研究人员使用描述性统计来评估患者特征、治疗模式、首次Hb升高1.5 g/dL或以上的时间和持续时间、继发性血液恶性肿瘤率和疾病进展到高风险MDS。根据患者是否在一线环境中接受了esa或任何其他非esa全身治疗，将患者分为亚组。

18岁及以上具有修订国际预后评分系统的极低、低或中危MDS且骨髓中原细胞少于5%的患者符合纳入研究的条件。ECOG表现状态为0到2是入选的另一个要求。

总体而言，患者年龄中位数为75.0岁(范围37.0-93.0)。此外，大多数患者为白色(85%)，体重指数为25 kg/m2或更高但低于30 kg/m2 (27%)， ECOG表现状态为0(41%)。

在整个人群中，77% (n = 324/421)在一线接受了esa, 23% (n = 97/421)接受了其他一线治疗。治疗前，ESA组的平均Hb水平为9.0(标准差[SD]， 1.1) g/dL，其他一线治疗组为9.9(标准差[SD]， 2.0) g/dL。每组从MDS诊断到一线治疗的中位时间分别为1.8个月(范围0.03-193.0)和1.6个月(范围0.03-71.0)。

总体而言，美国和欧盟队列中分别有81%和57%的患者在一线接受了ESA治疗。在总体人群(44.0%)、美国队列(43.0%)和欧盟队列(48.0%)中，最常用的一线ESA是达贝泊汀(Aranesp)单药治疗。在接受其他类型一线治疗的患者中，总体人群(60.0%)、美国队列(71.0%)和欧盟组(37.0%)主要接受单药阿扎胞苷治疗。

研究人员报告，57.0% (n = 183/324)和38.0% (n = 36/97)的患者分别在一线和其他类型的治疗中接受了ESAs，并在二线环境中接受了后续治疗。在一线接受esa治疗的患者大多接受了darbepoetin alfa(25.0%)和阿扎胞苷联合esa(22.0%)的二线治疗。此外，在一线接受esa以外治疗的患者接受二线血小板加红细胞(17.0%)和达贝泊汀(14.0%)治疗。

这些数据在2023年血液肿瘤学会(SOHO)年会上的海报上公布。