出国看病资讯FDA批准β- cel用于儿科和成人输注依赖性β-地中海贫血

出国看病资讯FDA批准β- cel用于儿科和成人输注依赖性β-地中海贫血

小儿和成人β -地中海贫血患者需要定期输注红细胞，现在可以接受betibeglogene autotemcel，这已经被FDA批准。——出国看病

FDA已批准betibeglogene autotemcel (beti-cel;根据fda发布的新闻稿，这款产品适用于需要定期输注红细胞的成人和儿童β-地中海贫血患者——出国看病

患者将接受beti-cel作为单剂量1次基因治疗。该批准是在FDA将申请审查期延长3个月之后FDA需要延期审查提交的额外数据。虽然数据是对应用程序的一个重大修正，但这并不影响安全性。——出国看病

“Beti-cel是一种治疗输血依赖性β-地中海贫血的基因疗法。该产品是患者自体干细胞的组合，经慢病毒载体转导，表达β-珠蛋白基因，允许生产正常的人类β-珠蛋白。这将允许产生血液学部门主任、公共卫生硕士Alexis A. Thompson博士和费城儿童医院血液学捐赠主席、美国血液学学会(ASH) CONSA指导委员会成员、ASH前主席Elias Schwartz博士在接受CancerNetwork®采访时说:“这将允许产生血液学A或正常成人血红蛋白，这是大多数传播依赖性地中海贫血患者无法产生的。” ——出国看病

与beti-cel在指定患者群体中的疗效相关的各种试验结果支持了批准。Beti-cel被设计为一次性基因治疗，在造血干细胞中添加一种改良形式的β-珠蛋白基因的功能性副本。一旦基因建立，造血干细胞可能会产生HbAT87Q，从而消除或减少输血的需要。——出国看病

血红蛋白- 207 / Northstar-2

在3期HGB-207/Northstar-2试验(NCT02906202)中，23例输血依赖β-地中海贫血和非β0/β0基因型的成人或儿童患者中有20例获得了输血独立(TI)，其中6例患者年龄小于12.3。TI期间的平均血红蛋白水平为11.7 g/dL。TI的中位持续时间为20.4个月，12个月时平均血红蛋白水平为8.7 g/dL。——出国看病

4例患者经历了与治疗相关的AEs。4级严重肝静脉闭塞病3例，2级非严重肝静脉闭塞病1例。——出国看病

ltf – 303

在1/2期HGB-205 (NCT02151526)或3期HGB-207试验之后，患者被邀请加入13年长期LTF-303研究(NCT02633943) ——出国看病

51例患者中有40例实现了输血独立，在所有接受1/2期试验治疗的患者中占68%，在3期试验中占86%。在中位灌注后44.2个月的随访中，所有发生TI的患者仍然没有输血。接受1/2期试验的患者持续TI的中位数时间为57.1个月，接受3期试验的患者持续TI的中位数时间为26.3个月。——出国看病

儿科研究

Northstar-2和Northstar-3 (NCT03207009) iii期研究包括儿童患者，其中16例小于12岁，11例介于12 - 18岁之间。在中位随访25.5个月时，91%的12岁以下患者中位加权血红蛋白水平为10.0 g/dL, 12 - 18岁患者中位加权血红蛋白水平为11.7 g/dL的患者中位加权血红蛋白水平达到TI。——出国看病

两项研究中与治疗相关的AEs发生率都很低，有1例患者在输注后出现3级血小板减少。治疗期间无患者死亡。——出国看病