出国看病资讯FDA授予Eltanexor单药治疗R / R骨髓增生异常综合征的快速通道指定

出国看病资讯FDA授予Eltanexor单药治疗R / R骨髓增生异常综合征的快速通道指定

一项1/2期试验的结果强调了接受eltanexor单药治疗复发/难治性骨髓增生异常综合征的患者的临床结局有所改善。——出国看病

根据KaryopharmTherapeutics的新闻稿，FDA已授予eltanexor（KPT8602，ATG016）单药治疗的快速通道指定，用于复发/难治性中，高或极高风险骨髓增生异常综合征（MDS）的患者。——出国看病

目前正在进行一项1/2期试验（NCT02649790），对复发/难治性MDS患者的eltanexor进行调查。2Eltanexor是一种研究性选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，通过与核输出蛋白XPO1结合起作用。这导致肿瘤抑制蛋白在细胞核中的积累。这种机制可增强肿瘤抑制功能，并可诱导癌细胞选择性凋亡，使健康细胞多余。——出国看病

值得注意的是，临床前模型显示，eltanexor显示出广泛的治疗窗口，对血脑屏障的渗透最小。因此，研究人员推测，它具有作为治疗癌症的另一种SINE化合物的潜力。此外，与selinexor（Xpovio）相比，用eltanexor治疗的动物的体重减轻百分比较低，食物消耗改善。除了FDA的这一指定外，欧盟委员会还向eltanexor授予孤儿药产品，用于在欧盟治疗MDS。FDA此前已授予eltanexor单疗法MDS孤儿药称号。——出国看病

“FDA和欧盟委员会最近的这些指定加强了eltanexor改善复发/难治性MDS患者临床结果的潜力，”Karyopharm总裁兼首席执行官RichardPaulson在新闻稿中表示。“我们致力于推进我们正在进行的临床试验，并继续致力于将eltanexor作为新的治疗选择带给这些患者及其家人。——出国看病

先前的1期结果在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表，评估了低甲基化剂难治性MDS患者的eltanexor单药治疗。共有20名患者参加了该试验，其中15名患者具有可评估的疗效，中位年龄为76岁。根据国际预后评分系统标准，患者的既往治疗中位数为2线，93%的患者患有高危或中度2危疾病。——出国看病

该试验评估了那些每天以10mg（n=5）或20mg（n=15）的剂量给予eltanexor的人，持续每周5天，为期28天。——出国看病

总体而言，35%的患者具有骨髓完全缓解（CR），25%的患者达到稳定的疾病。在那些值得称道的疗效中，47%患有骨髓CR，33%患有稳定的疾病。在10mg组中，骨髓CR为60%，40%的患者达到稳定的疾病。在20mg组中，骨髓CR率为40%，20%具有稳定的疾病。——出国看病

据报道，4例患者血液学改善和输血独立性至少持续2周，另有2例患者血液学改善。7例骨髓CR患者的总生存期（OS）为11.86个月，而没有骨髓CR的患者为8.67个月。对于疾病控制的患者，中位OS为9.86个月，而对于患有进展性疾病的患者为3.15个月。值得注意的是，不良反应是低度、剂量依赖性和可逆的。——出国看病