出国看病资讯FDA 授予 CAR T 产品用于 R/R 骨髓瘤的快速通道和 RMAT 认证

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在研CAR T细胞疗法水性基因自仑赛获得了快速通道和再生医学先进疗法称号，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。——出国看病

根据IASO Biotherapeutics的新闻稿，FDA已授予equecabtagene autoleucel（CT103A）快速通道和再生医学先进疗法称号，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。——出国看病

Equecabtagene autoleucel 此前于 2022 年获得 FDA 的孤儿药指定，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。——出国看病

Equecabtagene autoleucel是一种B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T细胞注射液，含有具有全人源单链可变片段的CAR结构，CD8a铰链和跨膜，以及4-1BB共刺激和CD3ζ活化结构域。——出国看病

该产品具有坚固的结构，并基于严格的筛选和选择以及内部优化平台和制造工艺改进，在患者中表现出持久的持久性。——出国看病

研究人员在单臂、开放标签、多中心 1/2 期 FUMANBA-1 试验 （NCT05066646） 中评估了水性奥仑赛作为复发或难治性多发性骨髓瘤患者的治疗方法。入组患者在淋巴细胞消耗化疗（包括氟达拉滨（Fludara）和环磷酰胺后，以推荐的2期剂量1.0 x 106 CAR T细胞输注水性奥替仑赛。——出国看病

FUMANBA-1试验的主要终点包括不良反应的发生率和严重程度、实验室检查、生命体征和体格检查，以及独立审查委员会确定的总体缓解率。次要终点包括总生存期、缓解持续时间、无进展生存期、缓解时间、微小残留病、药代动力学和外周血样本中可溶性BCMA水平。

18至70岁的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，如果既往接受过至少3种治疗，包括化疗、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，则有资格参加该试验。其他纳入标准包括有细胞膜BCMA表达的证据，ECOG表现状态为0或1，估计预期寿命至少为12周，以及足够的器官，肝脏，肾脏和凝血功能。——出国看病

移植物抗宿主病患者或在白细胞去除术前12周内接受过自体造血干细胞移植的患者不符合该试验的入组资格。如果患者没有足够的单核细胞用于CAR-T细胞生产，筛查前7天内皮质类固醇治疗，严重心脏病，器官移植史，中枢神经系统转移，髓外病变或浆细胞白血病，也不适合入组。——出国看病

此外，如果患者在白细胞去除术前2周接受大手术，在白细胞去除术前7天内有任何需要全身治疗的不受控制的活动性感染，或者怀孕，则无法参加试验。——出国看病

FDA 此前于 2022 年授予水性奥仑赛治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的孤儿药资格。

“CT103A的[孤儿药指定]对多发性骨髓瘤患者具有重要意义，”IASO Biotherapeutics首席执行官兼首席医疗官Wen Wang博士在关于监管决定的新闻稿中表示。“我们期待CT103A尽快在中国和[美国]推出，为更多患者提供挽救生命的治疗选择。——出国看病