出国看病资讯ALS治疗应针对大脑，而不仅仅是脊柱

出国看病资讯ALS治疗应针对大脑，而不仅仅是脊柱

出国看病资讯，大脑确实是治疗ALS（肌萎缩性侧索硬化症）的靶标，西北医学科学家已经发现。这颠覆了长期以来的信念，即疾病始于脊柱运动神经元，任何治疗都需要以脊柱为重点。

西北大学的一项新研究表明，脑运动神经元（大脑中控制四肢运动的神经细胞）的退化不仅仅是脊柱运动神经元变性的副产品，正如以前认为的那样。

"我们发现大脑在ALS等疾病的早期退化，向我们发出警告信号，并在疾病早期显示缺陷，"主要研究作者Hande Ozdinler说，他是西北大学Feinberg医学院神经病学副教授。"因此，如果我们想要长期有效的治疗策略，我们需要修复大脑运动神经元。大脑在ALS中很重要。

该论文将于12月2日发表在《基因治疗》杂志上。

出国看病资讯ALS是一种迅速而致命的神经退行性疾病，使受害者瘫痪

仅在美国，ALS、遗传性痉挛性截瘫和原发性侧索硬化症等上运动神经元疾病每年就影响超过25万人。没有治愈方法，也没有有效的长期治疗策略。

这是第一项明确揭示脑运动神经元变性不是脊髓运动神经元变性的结果，而是独立于脊髓运动神经元变性的研究。

该研究还首次表明，基因UCHL1对于维持由于两个独立的潜在原因而患病的脑运动神经元的健康非常重要。一种是严重折叠蛋白质的积累，另一种是细胞内粘性蛋白质团块的积累。在超过90%的ALS病例中观察到这些问题，并且在上运动神经元疾病的其他病例中也观察到。

出国看病资讯治疗ALS中上运动神经元的重要性和意义

"我们的发现不仅为ALS中靶向脑运动神经元健康作为治疗干预提供了合法性，而且还揭示了可以帮助这些神经元恢复活力的第一个靶基因，"Ozdinler说。

"这具有巨大的临床意义，"Ozdinler说。"能够在上运动神经元疾病患者中调节患病脑运动神经元中的基因表达令人难以置信。由于运动始于大脑，如果我们能够使大脑运动神经元快乐和健康，如果我们能够通过定向基因递送来增强它们的健康和完整性，我们可能会开始开发个性化的治疗方案，特别是对于目前没有有效治疗选择的上运动神经元疾病患者。

西北大学的科学家之前已经确定了NU-9，这是第一种消除上运动神经元持续退化的化合物，这些神经元变得患病并且是ALS的关键因素。现在，这项研究揭示了治疗ALS中上运动神经元的重要性和意义，并确定了第一个遗传靶点。

下一步是在至少两种不同的ALS疾病模型中确定最佳剂量和最佳注射部位，以改善运动和减少疾病状况。在临床前毒理学研究之后，科学家们将把这些结果转化为临床试验，这个过程可能需要几年的时间。