出国看病资讯在低风险MDS患者中，埃曲波帕可减少出血，提高血小板计数

出国看病资讯在低风险MDS患者中，埃曲波帕可减少出血，提高血小板计数

根据EQOL-MDS研究(NCT02912208)的长期数据，在低风险骨髓增生异常综合征(MDS)和严重血小板减少症患者队列中，Eltrombopag (Promacta)似乎是一种有效且耐受的治疗方法。——出国看病

在中位随访25周后(四分位间距[IQR]， 14-68)， 42.3%的接受依波巴格治疗的患者(n = 112)出现了血小板反应，而接受安慰剂治疗的患者(n = 57;优势比，5.9;95% ci, 2.3-14.9;P <措施)。Eltrombopag在31例患者中产生了完全缓解(cr)，而安慰剂组没有。截至2022年3月3日的数据截止日期，eltrombopag组中34.0%的应答患者仍有应答;安慰剂组的相应数据为16.6%。

总的来说，25.5%的应答患者在使用伊曲波帕后失去了血小板应答。60个月时累积血小板减少症无复发生存率为63.6% (95% CI, 46.0%-81.2%)。与安慰剂相比，依曲波帕组临床显著性出血的发生率较低(发病率比，0.54;95% ci, 0.38-0.75;P = 0.0002)。——出国看病

接受eltrombopag治疗的患者中，54.3%的患者实现了血小板不依赖输注，而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例为35.3% (P = 0.24)。输血独立的中位持续时间分别为32周(IQR, 14-64)和9周(IQR, 2-98) (P = 0.15)。——出国看病

依曲波帕组和安慰剂组MDS进展率分别为8%和9% (χ2 = 0.062;P = .774)。发展为急性髓系白血病的比例分别为9%和7% (χ2 = 0.120;P = .729)，从治疗开始的中位时间为13周(范围，11-24)vs 34周(范围，7-133)。——出国看病

“在低风险MDS患者中发生严重的血小板减少症仍然是一个具有挑战性的情况，因为相关不良反应的重要负担[ae]和缺乏有效的治疗方法。在大多数国家，目前只提供[血小板输注]来预防或治疗这些患者的出血。尽管临床需求未得到满足，但很少有研究产品进行了测试。“Eltrombopag具有可接受的毒性，在提高和维持血小板计数和减少出血方面有效，没有MDS进展的相关风险。”——出国看病

研究者在单盲、随机、对照EQOL-MDS试验中招募了169名患者，其中165名患者在接受至少一剂研究治疗后被纳入改良意向治疗分析。最常见的与mds相关的伴随治疗是促红细胞生成剂(16.0%)、类固醇(16.0%)和去铁酸铁(5.9%)。——出国看病

在整个入组人群中，中位年龄为72岁(IQR, 65-79)， MDS的中位持续时间为14个月(IQR, 4-40)。大多数患者(61.5%)为男性(61.5%)，根据修订后的国际预后评分系统(59.2%)为低风险疾病。大多数患者在基线时不依赖血小板(69.2%)和红细胞(72.8%)输注。——出国看病

患者接受口服电子曲巴格或匹配的安慰剂，初始剂量为50毫克，每日一次。剂量以每2周50mg的增量滴定至300mg，以产生完全的血小板反应，其定义为血小板计数至少为100 × 103/mm3且无出血。——出国看病

主要终点是血小板反应持续时间和长期安全性。反应时间的差异，治疗期间和治疗后血小板输注的频率，以及输血独立的持续时间是次要终点。——出国看病

50例接受伊曲巴格治疗的患者发生3/4级非血液学不良事件(暴露调整发生率[EAIR]， 2.5;95% CI, 1.9-3.4)， 11人接受安慰剂(EAIR, 1.6;95% ci, 0.8-2.8)。两组间非血液学ae的显著差异(P = 0.002)有利于安慰剂。由于严重的肝毒性或持续的3/4级不良反应，在从基线开始的中位时间为13周(IQR, 6-20)后，有18例患者需要永久停药。两组的1/2级ae发生率相似(P = .868)。——出国看病

研究人员写道:“正如预期的那样，使用电子波帕组的患者发生非血液学不良反应的比例更高。”大多数3/4级不良事件发生在治疗早期，在前24周内，停药后是可逆的。然而，两组的死亡人数没有差异。”——出国看病