Nature发文89%的客观缓解率，临床试验仍在招募

本临床试验的优势：

1. 可美替尼已获FDA批准上市，安全性和有效性具有一定的保障。

2. 大刊Nature发文，客观缓解率达89%，持续缓解时间超过1年的患者达100%，临床试验结果具有权威性。

3. 开展临床试验的医院——纪念斯隆凯特琳癌症中心，在美国癌症专科医院中排名第二，能够为癌症患者提供高水平的诊疗和服务。

组织细胞瘤

组织细胞瘤是一种异质性的克隆性造血功能障碍，属于组织细胞增生症（罕见的血液系统疾病）的一种，其特征是丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）途径发生了多种突变。约50%的组织细胞增生症患者携带BRAF^V600突变，维罗非尼（Vemurafenib）是唯一获FDA批准的治疗药物。然而，对于不携带BRAF^V600突变的患者，尚无标准治疗方案，亟需开发患者可及的救命药。

总缓解率达89%，可美替尼获FDA突破性疗法认证

可美替尼简介

可美替尼（通用名：Cobimetinib，商品名：COTELLIC^®）是一种丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）/细胞外信号调节激酶（MEK1和MEK2）的可逆抑制剂，通过抑制MEK蛋白调控的途径，抑制肿瘤细胞的生长。

（图片来源于网络）

FDA获批详情

该药已于2015年11月10日获FDA批准，联合维罗非尼治疗携带BRAF^V600E或BRAF^V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。

 2019年3月Nature发布了一项在美国纪念斯隆凯特琳癌症中心开展的2期临床试验的研究结果。

（图片来源于Nature 官网）

结果显示：经可美替尼治疗的、不分突变状态的组织细胞增生症成人患者——

• 总缓解率达89%

• 持续缓解时间超过1年的患者达100%，其中94%的患者未发生疾病进展

• 该药对于携带ARAF、BRAF、RAF1、NRAS、KRAS、MEK1、MEK2突变的患者均有效

基于该临床试验的积极研究结果，可美替尼获FDA突破性疗法认证，用于治疗不携带BRAF^V600突变的组织细胞瘤（包括：脂质肉芽肿、罗道病、朗格汉斯组织细胞增生症）患者。

临床试验招募详情

目前，上述临床试验仍在招募，共招募55例患者，具体招募信息如下：

纳入标准

1. 年龄≥16岁；

2. 携带BRAFV600E突变，不适宜使用BRAF抑制剂治疗或者经BRAF抑制剂治疗后产生不可忍受的毒副作用；

3. 预期寿命≥12周；

4. ECOG评分≤3；

5. 骨髓功能尚可

• 中性粒细胞绝对计数>1000/uL；
• 血小板≥50,000/uL；
• 血红蛋白≥8.5g/dL；

6. 肝功能尚可

• 胆红素≤1.5ULN
• 谷草转氨酶与谷丙转氨酶的比值（AST/ALT）＜3ULN

7. 能够吞咽药片；

8. 绝经前女性未怀孕，有生育能力的男性和女性必须在治疗期间及治疗后至少6个月内使用有效的避孕措施。

排除标准

1. 曾接受过MEK抑制剂治疗；

2. 活性感染，需要静脉注射抗生素治疗；

3. 孕期或哺乳期女性；

4. 入组前14天内接受过放射治疗；

5. 具视网膜疾病病史，具有如下容易导致视网膜脱离、视网膜静脉阻塞或新生血管性黄斑变性的危险因素，如：

• 青光眼患者眼压＞21mmHg；
• 2级及以上高脂血症；
• 2级及以上糖尿病；

6. 心功能障碍具有显著的临床意义，如患以下疾病：

• 不稳定性心绞痛；
• NYHA 2级及以上的症状性充血性心力衰竭；
• 2级及以上的高血压；
• 左室射血分数（LVEF）低于正常或低于50%；
• 无法控制的心律失常；
• 入组前6个月内发生过心肌梗死、严重心绞痛或不稳定性心绞痛、症状性充血性心力衰竭、脑血管意外或短暂性脑缺血发作。

开展该临床试验的医院——美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）是MORE Health爱医传递的合作医院。

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缩略词

MAPK: mitogen-activated protein kinase 丝裂原活化蛋白激酶

MEK: extracellular signal regulated kinase 细胞外信号调节激酶 

参考文献

[1] Diamond EL, Durham BH, Ulaner GA, et al. Efficacy of MEK inhibition in patientswith histiocytic neoplasms. Nature. 2019. 567(7749): 521-524.

[2] FDA官网.