PTX-252 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病

PTX-252 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病

根据 Hyloris Pharmaceuticals SA 的新闻稿，FDA 已授予 PTX-252 孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病 （AML） 患者。

Pleco Therapeutics首席执行官Ivo Timmermans在新闻稿中表示：“这一里程碑强调了我们对罕见疾病创新疗法的承诺，并为治疗选择有限的AML患者带来了希望。“我们的团队致力于尽快通过临床开发推进这种疗法。

这种新型药物被设计为包括一种新的分子实体，该实体是已知已建立分子的替代形式，据信可以增强癌细胞对化疗的反应。随着 PTX-252 获得孤儿药资格认定，开发人员可能有资格获得经济激励、市场独占权和监管流程管理支持。

根据新闻稿，新诊断的AML患者的中位年龄约为67岁。此外，根据 GlobalData 的估计，有 148,351 例确诊的 AML 病例;预计到 2032 年，诊断人数将增加到 185,323 人。

Hyloris首席执行官Stijn Van Rompay表示：“为包含尚未获得任何监管机构批准的新型分子实体的候选产品获得孤儿药资格认定，突显了我们坚定不移地致力于在再利用领域推进科学发现的前沿。

Pleco Therapeutics 于 2023 年 9 月任命 Henno Welgemoed， MBChB 为其首席医疗官。作为其新角色的一部分，Welgemoed 将领导 PTX-252 在 AML 管理中的临床开发和研究工作。预计开发人员将在 2024 年启动一项 2 期研究，评估 PTX-252 在上述人群中的疗效。此外，Welgemoed还将组织在临床前环境中研究其他候选药物的计划，涵盖各种疾病类型，包括小细胞肺癌（SCLC）和胰腺癌。

Pleco Therapeutics首席执行官Ivo Timmermans在任命时的一份新闻稿中表示：“凭借他在[血液肿瘤学]方面的深厚专业知识以及世界领先专家之间的庞大网络，Henno将成为我们团队的重要资产，因为我们通过临床试验推进了我们的新型癌症疗法。2“我们把患者护理放在心上，我相信，在Henno的领导和远见下，我们为最难治疗的癌症类型开发创新解决方案的承诺将得到加强。”

据 Pleco Therapeutics 的开发人员称，已经创建了一个模型系统，用于研究金属如何积累并与化疗和癌症相互作用.3 据信，该模型可能允许研究人员评估螯合疗法与金属相关疾病（包括 AML 和 SCLC）之间的关联。

除了用于治疗 AML 患者的 PTX-252 外，开发人员还在研究其他几种候选药物，这些候选药物可以有效去除有毒金属，同时保留必需的金属。其他产品包括PTX-062，该产品正处于临床前开发阶段，用于治疗肺癌。3此外，开发人员正在研究 PTX-142 作为胰腺癌患者的治疗方法。