出国看病科普可能延迟高风险闷烧骨髓瘤的末端器官疾病

出国看病科普可能延迟高风险闷烧骨髓瘤的末端器官疾病

出国看病科普获悉，接受卡菲尔佐米布、莱纳利多米德和德克萨梅松和莱纳利多米德维持治疗的高风险闷烧骨髓瘤患者在最低残留疾病-负完全反应方面有所改善，并可能延迟终器官疾病。

卡菲尔佐米布（基普罗利斯），莱纳利多米德（雷夫利米德）和德萨梅塔松（德卡德龙;根据JAMA肿瘤学上发表的第二阶段研究（NCT01572480），使用莱纳利多米德（Revlimid）维持疗法可产生有希望的最小残留疾病（MRD）-负完整反应（CR）率，并可能延缓高风险闷烧骨髓瘤的末端器官疾病。

接受治疗的患者实现MRD阴性CR率70.4%，持续持续时间中位数为5.5年。患者在60个月时，从进展到多发性骨髓瘤的概率也达到20个月，分别为91.2%。

"在第二阶段非自愿对照试验中，KRd-R三胞胎组合疗法用于管理高风险的闷烧骨髓瘤，似乎非常有效和可容忍。治疗与深度和持续的MD阴性缓解和临床进展的延迟有关，总体上有利于风险，"出国看病研究人员写道。

出国看病科普试验2012年5月至2020年7月，共有54名患者参加了试验。患者的中位年龄为59岁，55.6%（n=30岁）为男性。在这个组中，所有患者的ECOG评分为0比1。此外，37.0%的患者患有高风险多发性骨髓瘤细胞遗传学，18.5%（n=10）患者有骨髓瘤定义事件，66.7%（n=36）患者有高风险的闷烧骨髓瘤。

出国看病科普观察患者在KRd的28天周期，其中包括36毫克/平方米的静脉注射卡菲尔佐米布在第1天，2日，8日，9日，15日和16日：25毫克口服莱纳利多米德第1至21天;和20毫克口服脱氨酶素在周期1至4和10毫克周期5至8或每周静脉注射或口头两次。符合条件的患者也接受了干细胞移植，并在移植后恢复治疗。在完成KRd治疗后，患者在第1至21天以10毫克的速度进行了24、28天的维持莱纳利多米德循环。

出国看病随访时间中位数为31.9个月，患者实现MRD阴性CR或非常好的部分反应率为77.8%或更高。在获得MRDCR的患者中，81.6%（n=31）在随后的MRD评估中至少相差1年，MRD负CR持续时间中位数为66.5个月。

在24个月的里程碑中，持续的MROD消极性为81.8%，54.5%60个月，40.9%90个月。由于出国看病研究中的2名患者患上了多发性骨髓瘤，因此没有达到无进展生存（PFS）的中位数目标。

生化PFS的中位数目标也没有达到，6名患者出现多发性骨髓瘤。患者的生化PFS概率为95.5%在24个月，82.5%在60个月，77.0%在96个月。总体响应率为100%。患者在96个月时的反应率中位数为77.4%。

最佳的整体响应包括非常好的部分响应率94.4%或更好，此外CR或更好的响应率为75.9%。患者在96个月时操作系统率为100%。

没有患者经历4/5级非催体学不良反应（AE）。共有38.9%（n=21）的患者经历了3级非血栓性AEs，最常见的是血栓栓塞（3.7%）、皮疹（7.4%）、高血糖（5.6%）和肺部感染（5.6%）。一些感兴趣的AEs包括呼吸困难（27.8%）、上呼吸道感染（24.1%）、血栓栓塞（20.4%）。

关于停产，3.7%（n=2）因AES而停止卡菲尔佐米布。此外，3.7%（n=2）因3级腹泻和3级阿兰氨基转移酶升高而停止莱纳利多米德维护。没有患者因进展而过早停止。共有5.6%（n=3）的患者因关节热、腹泻和疲劳而减少莱纳利多米德的剂量。患者也有常见的AES，如皮疹、腹泻和便秘。

"未来应对三胞胎药物方案进行随机临床试验，以确认这一结论，并阐明对患者最具有临床益处的效力和安全性之间的平衡。因此，出国看病科普根据这些发现，我们建议鼓励闷烧骨髓瘤患者参加临床试验，但不要接受这种三胞胎药物治疗作为护理标准的一部分，"出国看病研究人员总结道。