Luspatercept-aamt是首个获FDA批准治疗β地中海贫血的红细胞成熟剂,作为一种重组融合蛋白,能够与多个内源性的TGF-β超家族配体结合,降低异常的Smad2/3信号,促进红细胞前体分化为成熟红细胞。
尼拉帕利是首个获批后线治疗晚期卵巢癌的PARP抑制剂,该药是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂,通过抑制PARP酶的活性,使PARP-DNA复合物的形成增加,导致DNA损伤、凋亡和细胞死亡。
恩曲替尼是一种广谱抗癌药,是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂,通过抑制NTRK、ROS1、间变性淋巴瘤激酶(ALK)基因融合抑制癌细胞的增殖。因能穿透血脑屏障,且能够维持稳定的脑脊液药物浓度,对于脑部肿瘤和肿瘤脑转移患者亦适用。
吡昔替尼是首款获FDA批准的腱鞘巨细胞瘤系统治疗药物。它是一种新型的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂,主要通过抑制CSF1R依赖性细胞系的增殖,抑制滑膜内的细胞增殖和积累。
Polatuzumab vedotin-piiq是一种抗体偶联药物,通过抑制细胞分裂和诱导凋亡杀死分化中的细胞,其与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合疗法已获批治疗弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)。
阿米吡啶是一种钾离子通道抑制剂,是首个获FDA批准用于6-17岁儿童兰伯特-伊顿肌无力综合征的治疗药物。
达洛鲁胺是一种非甾体类雄激素受体(AR)抑制剂,具有独特于其他雄激素受体抑制剂的化学结构, 能够竞争性的抑制雄激素与AR结合、AR核易位和AR介导的转录,从而抑制前列腺癌细胞的增殖,缩小肿瘤体积。
塞利尼索是一种核输出抑制剂,通过阻断癌细胞的核输出蛋白1(XPO1),抑制肿瘤抑制蛋白、调节蛋白及mRNA的输出,使这些蛋白在核内累积,从而提高抗肿瘤活性。因正常细胞的DNA损伤很小或没有损伤,在短暂的XPO1抑制后能够恢复正常的活性,故受到的影响很小。
曲妥珠单抗—恩坦辛是由单克隆抗体曲妥珠单抗和细胞毒性药物恩坦辛组成的抗体偶联药物。当曲妥珠单抗—恩坦辛与HER2受体结合后,内化进入细胞,经溶酶体降解,释放恩坦辛,恩坦辛与微管蛋白结合破坏细胞内的微管网络,导致细胞周期阻滞和凋亡。