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Alpelisib是一种磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，能够抑制PI3Kα（PIK3CA）活性，诱导乳腺癌细胞中雌激素受体的转录增加，与Fulvestrant联合应用具有协同的抗肿瘤活性。

SL-401是一种白介素-3与白喉毒素偶联形成的融合蛋白，是首个获FDA批准治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的药物。

卡博替尼是一种激酶抑制剂，用于治疗晚期肾细胞癌及接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌。

卡普赛珠单抗是一种抗vWF的人源化、仅包含二价可变结构域的免疫球蛋白片段，联合血浆置换和免疫疗法治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜。

Trifluridine/tipiracil是一种口服的细胞毒性化疗药物，由抗肿瘤胸腺嘧啶核苷类似物Trifluridine和胸腺嘧啶磷酸酶抑制剂tipiracil组成，已获FDA批准用于转移性结直肠癌和转移性胃及胃食管连接部腺癌的治疗。

Brexanolone是γ-氨基丁酸（GABA）A受体的阳性别构调节剂，是首款获FDA批准的专治产后抑郁症的药物。

Erdafitinib是一种激酶抑制剂，是首个获FDA批准的局部进展期或转移性尿路上皮癌靶向治疗药物，用于伴有FGFR2或FGFR3易感基因突变的局部进展期或转移性尿路上皮癌患者的治疗，这类患者接受以铂类为基础的新辅助治疗或辅助化疗中或治疗后的12个月内出现疾病进展。

诺西那生钠注射液是首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。

艾伏尼布是一种以突变型IDH1为靶点的小分子抑制剂，是首个获批用于治疗存在易感IDH1突变的成人复发性或难治性AML的靶向药物。