Onasemnogene abeparvovec-xxxx ZOLGENSMA/Onasemnogene abeparvovec-xxxx

通用名：onasemnogene abeparvovec-xxxx

商品名：Zolgensma

生产公司： 诺华

FDA批准时间：5/24/2019

NMPA批准时间：尚未批准

适应症：治疗因SMN1的两个等位基因突变导致的年龄＜2岁的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

剂型/给药途径： 注射剂；静脉注射。

作用机制：

Zolgensma是一种采用一次性注射给药的基因替代疗法，通过自身互补9型腺相关病毒载体（scAAV9）转染一个能够产生SMN蛋白的功能拷贝SMN，替换出现缺失或有缺陷的SMN1，维持SMN的表达，即从遗传根源上进行治疗。

常见不良反应：

最常见的不良反应（≥5%）是转氨酶升高和呕吐。